Update（2023年2月21日）

作用：異常たんぱく質の蓄積による障害を改善する

過去の治験結果：24週間の投与でALSFRS-R（進行速度）低下率は、2.52点の群間差を認め、生存期間中央値は6.5カ月延長

副作用：消化器症状

詳細

作用：フェニル酪酸ナトリウムとタウロウルソデオキシコール酸は、小胞体ストレス*の軽減にはたらく。タウロウルソデオキシコール酸はミトコンドリア障害も改善

過去の治験結果：第2相試験では発症18カ月未満のALS患者（137例）を対象に、24週間観察期間でALSFRS-R低下率は実薬群-1.24点/月、偽薬群-1.66点/月と有意に抑制。死亡リスクが44％減少（HR 0.56; 95％ CI, 0.34-0.92）。

生存期間中央値は、実薬投与開始群で25.0カ月、偽薬投与開始群で18.5カ月で、6.5カ月延長。(Paganoni et al., 2020)

オープンラベル継続投与試験では、初期実薬群は、重症リスク（死亡＋気管切開/人工呼吸器使用）を49％、入院リスクも44％低下。(Paganoni et al., 2022)

副作用：消化管イベントの発生頻度が高く（2％以上）、また、AMX0035の投与中止は、プラセボ群に比べ多い。

投与法：最初3週間は1日1回投与、その後1日2回投与

治験の現状：2022年6月カナダ保健省で承認。米国食品医薬品局 (FDA) は、Relyvrioを承認（2022年9月29日）。

Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment (Phoenix): 上記Phase IIの結果を約600人のALS患者で確認することが目的。

主要評価項目: Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05021536

エントリー終了

終了予定：2024年

備考：フェニル酪酸ナトリウムとして尿素サイクル異常症（ブフェニール錠500mg 470.6円／錠）の薬剤として上市されている。

慢性肝疾患における肝機能の改善薬としてウルソデオキシコール酸（ウルソ®）は一般診療で処方されている。タウロウルソデオキシコール酸はウルソデオキシコール酸のタウリンと抱合（結合）したもの。タウロウルソデオキシコール酸は、TUDCAとしてサプリメントとして販売されている。

作用：抗酸化作用。EPI-589はALS細胞モデルにおいて、エダラボンより高い活性を示した。

治験の現状：EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を対象とした探索的試験　第2相

実際の登録者数：19名

治験結果：安全かつ良好な忍容性が確認され

投与法：EPI-589の1日2回500 mg

EPIC-ALS 試験（第 II 相、jRCT2061210031）

登録予定数10名対象

主要評価項目治療開始6ヵ月後のALSFRS-R

投与法：1日3回500 mgの内服投与　　エダラボンとの併用不可

エントリー終了、日本

終了予定：2023年10月

作用：オートファジーを活性化し、蓄積した有害なタンパク質のクリアランスを促進する。

投与：毎週点滴投与　6か月間

治験の現状：第2/3相

主要評価項目 ALSFRS-R

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05136885

エントリー終了

終了予定：2023年10月

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