• トフェルセンのSOD1-ALS発症前投与治験

SOD1遺伝子変異を有する発症前の方にトフェルセンの投与を開始することで臨床的症状の発現を遅らせることができるかどうかを検証する臨床第III相ATLAS試験が開始。ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04856982　

参加者募集中　本邦あり

重要選択基準：急速進行性型のSOD1遺伝子変異を持っているがまだ症状がない患者

• 自家骨髄間葉系幹細胞

筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対する自家骨髄間葉系幹細胞の静脈内投与二重盲検無作為化比較試験　 jRCT2013190010

参加者募集中　本邦あり（札幌医科大学附属病院）

重要選択基準：ALS重症度分類の重症度1度～3度で、発症から3年以内の患者。