・ペグセタコプラン（EMPAVELI™）Pegcetacoplan

作用：炎症にかかわる補体の阻害作用。発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人患者の治療として使用されている。

治験の現状：第2相　参加者募集中　本邦あり

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作用：神経接合部の運動終板における炎症にかかわるC3補体の阻害作用。発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人患者の治療として使用されている。動物実験では、補体阻害の有効性に関しては結論が得られていない。(Lobsiger et al., 2013; Woodruff et al., 2008)

治験の現状：Pegcetacoplan（ペグセタコプラン）の有効性と安全性を、成人患者を対象に評価する試験　第2相

参加者募集中　本邦あり

重要選択基準：孤発性ALSで発症後16.5ヵ月（72週）以内、肺活量（SVC）が予測値の60％以上ある孤発性ALS

投与：皮下注射　週2回

副作用：肺炎連鎖球菌、髄膜炎菌、インフルエンザ菌B型　（ワクチン接種必要）

備考：C5補体の阻害作用のあるラブリズマブ （ユルトミリス®）は、第III相試験の中間解析で有効性示せず早期中止となった。

• 組換えヒト HGF タンパク質

作用：HGFの神経栄養因子作用。げっ歯類モデルマウスで進行抑制(Ishigaki et al., 2007)

治験の現状： NP022(髄腔内カテーテルと皮下埋め込みポート)を用いてHGFタンパク質(KP-100IT)を6か月脊髄腔内投与することによる有効性および安全性を検証するプラセボを対照とした二重盲検期および非盲検継続投与期からなる第II相試験（医師主導治験）発症30か月以内でALS重症度1あるいは, %FVCが70％以上のALS患者を対象

UMIN 試験 ID：UMIN000022050

エントリー終了　最終症例の最終観察日が終了投与法：脊髄腔内投与

・AT-1501 (anti-CD40L)（Tegoprubar）

作用：神経炎症を抑制

治験の現状：第2a相で、ALS臨床試験データの対照群と比較して病状進行が抑制。

詳細

作用：免疫細胞の表面抗原、CD40リガンド（CD40L）とCD40受容体の相互作用を阻害することで神経炎症を抑制。

治験の現状：第2a相終了

Tegoprubart の忍容性は良好、重篤な有害事はなし。

ALS臨床試験データセットであるALS PRO-ACTデータベース*の対照群と比較してALSFRS低下が抑制。

投与：隔週静脈内投与

・ラトジネマブAL001、GSK4527223

ソルチリンは細胞内輸送のソーティング受容体である。 神経栄養因子、シグナル伝達、リソソーム分解に関与している。特に前頭側頭型認知症の主な原因であるプログラニュ-リンのエンドサイトーシスと分解を調節する。本疾患では、プログラニュリンレベルが50 ～ 70%低下している。本薬剤でソルチリンを抑制することは、プログラニュリンが上昇する。 

治験の現状：C9ORF72 変異による ALS のフェーズ 2

主要評価項目は安全性、忍容性、薬物動態および薬力学であり、血漿および CSF のプログラニュリン濃度

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04436510

エントリー終了

・低用量アルデスロイキン

作用: 低用量IL2は、末梢性制御性T細胞（Treg）を増強し、炎症を改善する.

治験の現状：第II相試験、エントリー終了

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02059759

選択基準： ALS罹病期間24ヶ月、VC70%、riluzoleによる治療歴のない患者。

投与法：28日ごとに5日間を1サイクルとして皮下投与

過去の治験結果：主要評価項目は、無作為化後21ヶ月（640日）時点での死亡までの時間（生存率）。全患者群での解析は、生存率を19％改善する傾向があったが、統計学的な有意差には至らなかった。一方、CSFリン酸化ニューロフィラメント重鎖（重症度のバイオマーカー）の値が低い群においては、アルデスロイキンは死亡リスクを43％減少させ、ALSFRS-Rスコアにおいても疾患の進行を遅らせた.