• 自家骨髄間葉系幹細胞治療

作用：骨髄液より採取した自己骨髄間葉系幹細胞を体外で培養・増殖し、患者の静脈内に投与する細胞療法。幹細胞によるニューロンの保護作用、神経炎症の抑制作用が期待される。

治験の現状：筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対する自家骨髄間葉系幹細胞の静脈内投与二重盲検無作為化比較試験

 jRCT2013190010

重要選択基準： ALS 重症度分類の1度～3度、発症から3 年以内のALS。

投与法：骨髄液より採取した自己骨髄間葉系幹細胞を体外で培養・増殖し、患者の静脈内に投与

参加者募集中　本邦あり（札幌医科大学附属病院）

終了予定：2024年07月

• NurOwn®　（自家骨髄由来神経栄養因子–分泌間葉系間質細胞）

作用：骨髄液より採取した自己骨髄間葉系幹細胞を体外で培養・増殖し、患者の髄腔内に投与する細胞療法。

治験の現状：3相試験では、全症例群では主要評価項目で有効性が示せなかった。しかし、サブグループの解析では登録時ALSFRS-Rが27点以上の患者群で統計学的に有効性が認めた。

詳細

作用：患者骨髄液より採取した自己骨髄間葉系幹細胞を体外で培養・増殖し、患者の髄腔内に投与する細胞療法。本細胞が神経栄養因子を産生して神経保護作用が期待される。

投与：隔月髄注　3回

治験の現状：第3相試験では、全患者の解析では主要評価項目で有効性が示せなかった。（ALSFRS-R変化率が治療前後で1.25点/月以上の改善度を示した割合：NurOwn投与群32.6%、偽薬群27.7%と統計的有意差なし）(Cudkowicz et al., 2022)

一方、統計学的手法の修正を経て、サブグループの解析では登録時ALSFRS-Rが27-35点の軽症群は、ALSFRS-R低下が有意に低値であることを訂正論文で発表した。（https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/mus.27472）

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03280056