• ロピニロール（レキップ®）　Ropinirole

作用：疾患iPS細胞の研究から見出された薬剤。本来パーキンソン病の薬として広く投与されている。

過去の治験結果：第1/2相　ALSFRS-R 低下があったが、統計学的有意には至っていない。

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作用：疾患iPS細胞の研究から見出された薬剤。本来パーキンソン病の薬として広く投与されているドパミンアゴニスト。TDP-43、FUSの異常たんぱく質の蓄積を抑制しミトコンドリア障害を改善。一方、SOD1変異を有するALSには無効。

過去の治験結果：第1/2相　実薬13名、偽薬7 名

ALSFRS-R において、二重盲検期（６ヶ月）ロピニロール投与群では 5.9±4.1の低下、偽薬投与群では 15.6±8.8低下ではあったが、統計学的には有意でない。(Morimoto et al., 2022)

投与：経口投与

副作用：消化器症状、眠気、下腿浮腫

• ボスチニブ（ボシュリフ®）Bosutinib

作用：疾患iPS細胞の研究から見出された薬剤。本来、慢性骨髄性白血病の治療薬

治験結果：第1相12 週間投与で9例中5例が、ALSFRS-Rの低下が停止。

現状：第2相試験開始　募集はなし

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作用：オートファジーを介して異常蓄積蛋白の除去を誘導。疾患iPS細胞の研究から見出された薬剤。慢性骨髄性白血病の治療薬。SOD1変異を有するALSにも有効。

過去の治験結果：第1相　ALS患者さん9名中3名が有害事象（下痢、肝機能障害）で中断。

12 週間投与で9例中5例で、ALSFRS-Rスコアの低下（進行）が停止。ALSFRS-Rの低下が抑制された患者は、ベースラインの血液中ニューロフィラメントL（神経障害のマーカー）低値であった。(Keiko Imamura et al., 2022)

現状：第2相試験開始　多施設共同非盲検試験　外部対照（過去のALSの臨床試験データやJaCALS*のデータ）と比較（目標症例数25）

募集なし

投与：経口投与

副作用：下痢、肝機能障害など